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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

从“两个文明”维度把握中国式现代化******

　　作者：王锁明（南京大学马克思主义学院教授）

　　党的二十大报告指出，中国式现代化是人口规模巨大的现代化，是全体人民共同富裕的现代化，是物质文明和精神文明相协调的现代化，是人与自然和谐共生的现代化，是走和平发展道路的现代化。这一重要论断包含和体现了我们党不断探索现代化的方法论和实践论。深刻把握中国式现代化的丰富内涵和实践要求，“两个文明”维度不可或缺。

　　中国式现代化首先体现在物质文明的快速增长上。近代中国史一再告诉我们，一个国家经济落后、积贫积弱，必然备受欺凌，也难以独立自强。发展中国家与发达国家的差距，最根本的就在于物质经济上的落后或不发达。经济实力是一个国家综合国力竞争的基础和核心。新中国成立后，在“一穷二白”的基础上，我们党领导全国人民完成了社会主义改造，建立了比较完整的工业体系和国民经济体系。改革开放40多年来，我们党领导人民成功开辟了一条中国式现代化道路，社会主义现代化建设取得了举世瞩目的伟大成就，并经受住了国内外各种复杂严峻挑战的考验，所有这些都离不开强大的经济支撑。发展是硬道理，是解决我国一切问题的基础和关键。改革开放以来，我们牢牢坚持以经济建设为中心，不断推动经济持续增长，从而使得综合国力显著提升，人民生活水平明显改善，中国特色社会主义事业取得历史性成就、实现历史性跨越。进入新时代，面对百年变局和世纪疫情相互叠加的复杂局面，面对世所罕见、史所罕见的风险挑战，更加需要我们谋划发展、实现发展、推进发展，从而为推动社会的全面进步打下坚强后盾，也为在危机中育先机、于变局中开新局厚植深厚底气。

　　中国式现代化还体现在精神文明的繁荣进步上。精神力量是一个国家和民族最为深沉厚重的力量。精神文明是中国特色社会主义的重要特征和重要目标。将精神文明建设推向更高水平，也始终是中国式现代化的重要目标指向。没有社会主义文化繁荣发展，就没有社会主义现代化。随着中国特色社会主义进入新时代，我国社会主要矛盾发生转变，人民生活水平不断提高，也带来人民对文化生活的需求越来越突出。为适应这一趋势，“十四五”规划提出要推动“社会主义核心价值观深入人心，人民思想道德素质、科学文化素质和身心健康素质明显提高，公共文化服务体系和文化产业体系更加健全，人民精神文化生活日益丰富，中华文化影响力进一步提升，中华民族凝聚力进一步增强。”踏上新征程，面对前进道路上可以预见和难以预见的风险挑战，我们比以往任何时候都更加需要思想的引领、文化的滋养、精神的支撑，所以必须抓实抓好精神文明建设，提供高质量文化供给，不断满足人民更高精神文化需求，促进提升国民素质和社会文明程度，不断为现代化建设增强凝聚力和向心力。

　　中国式现代化更体现在“两个文明”的协调发展上。当前，面对国内外环境发生深刻变化，我们要加深对中国之路、中国之治、中国之理的理解，增强实现“两个文明”协调发展的行动自觉，努力让“方方面面都要强起来”。

　　把握辩证关系。习近平总书记指出，要“以辩证的、全面的、平衡的观点正确处理物质文明和精神文明的关系”。一方面，大力发展物质文明，为精神文明建设提供物质条件和实践经验；另一方面，努力加强精神文明，为物质文明建设提供精神动力、智力支持和思想保证。实现中华民族伟大复兴的中国梦，“是物质文明和精神文明比翼双飞的发展过程”。在实际工作中，我们要从物质文明建设与精神文明建设的关系和相互作用出发，充分认识物质文明与精神文明均衡发展的重要性，并采取切实措施，坚定不移地推动物质文明与精神文明协调发展。

　　汲取历史经验。新中国成立70多年来特别是改革开放40多年来，我们党领导人民成功开辟了一条中国式现代化道路，不仅创造了经济快速发展和社会长期稳定的世界奇迹，也创造了精神文明繁荣进步的丰硕成果。应该说，这与我们党在改革开放之初就创造性提出“两手抓、两手都要硬”的战略方针是分不开的。实现物质文明和精神文明协调发展是我们党不懈奋斗的目标。在当今复杂严峻的国内外形势下，为顺利完成社会主义现代化建设的目标任务，我们可以从过去现代化建设实践经验中获得启示，深化对“两个文明”协调发展重要性和迫切性的认识，努力推动物质文明和精神文明相辅相成、整体跃升。

　　满足多样需求。推动“两个文明”协调发展，是实现中华民族伟大复兴中国梦的重要前提，也是实现人民对美好生活向往的必然需要。进入新时代，我国社会主要矛盾已经转化为人民日益增长的美好生活需要和不平衡不充分的发展之间的矛盾。中国式现代化坚持以人民为中心，注重物的不断丰富和人的全面发展相统一，这就决定了中国式现代化必须不断满足人民日益增长的美好生活需要。人民对美好生活的向往是全方位、多层次的，客观上就要求“两个文明”协调发展。通过抓好经济建设，满足人民日益增长的物质需求；又通过抓好文化建设，满足人民日益增长的精神需求。总之，在全面建设社会主义现代化国家新征程上，我们必须坚持实现经济社会发展和人的全面发展相结合，推动物质文明和精神文明协调发展，努力实现人民物质生活和文化生活同步改善。

　　坚持统筹规划。在我国社会主义现代化建设中，实现物质文明和精神文明协调发展，必须落实好党中央关于“两个文明”协调发展的一系列方针政策，从中明确如何实现“两个文明”协调发展的实践要求，将之贯穿我国改革开放和现代化建设全过程、渗透社会生活各方面。开启新征程，在为实现中华民族伟大复兴不懈奋斗的每个阶段、每个环节上，我们都要把握各项工作的关联性和耦合性，做好促进经济发展和精神文明创建工作的统筹规划、协同治理、久久为功；从落实“一岗双责”抓起，层层压实责任，建立健全促进“两个文明”均衡发展的理念及体制机制，加强“两个文明”协调发展的制度化建设，常态化推动“两个文明”均衡发展、相互促进，避免“一手硬一手软”的现象；立足新发展阶段，更要坚持新发展理念，推动在高质量基础上发展，不断将“两个文明”建设推向更高水平，实现国家硬实力与软实力齐头并进、共同发展。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）