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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中央农村工作会议系列解读⑭树立大食物观 构建多元化食物供给体系******

　　作者：赵思诚、王国刚，中国农业科学院农业经济与发展研究所

　　“洪范八政，食为政首”，顺应居民食品消费结构调整趋势，保障食品供给数量充足、质量过硬、结构适配，是我国农业生产的重点任务之一。而树立“大农业”“大食物”观念，是新时期保障我国食品市场供需平衡和居民营养健康的重要抓手。2022年中央农村工作会议强调，要树立大食物观，构建多元化食物供给体系，多途径开发食物来源。未来一段时间内，在“吃得饱”“吃得好”之外进一步倡导“吃得健康”，深挖潜力构建更为全面的食品供给体系，是树立大食物观的题中之义。

　　随着经济发展以及居民收入提高，我国居民的食品消费结构发生显著调整，口粮消费不断下降，水果、蔬菜与畜产品消费持续增长。2021年我国人均口粮消费131.4公斤，相较于2013年下降11.3%；人均禽肉消费量26.5公斤，增长55.1%；人均蛋类消费量13.2公斤，增长61%；人均奶类消费14.4公斤，增长23.1%；人均水产品消费14.2公斤，增长38.5%；居民食品消费多元化趋势十分明显，畜禽产品消费快速增长，膳食营养水平不断提升。居民食品需求结构变化直接反映于食品进口端，2021年，我国食品进口额再创历史新高，全年进口额高达1354.6亿美元，同比增长25.4%。进口额排在前五位的食品品类分别是肉类、粮食、水产品、乳制品和水果，五项进口额均超过百亿美元。

　　粮食安全概念应当与居民食品消费结构调整相适应，目前我国粮食安全仍然存在“米袋子”提得多、“菜篮子”提得少，“供给端”提得多、“需求端”提得少的“两多两少”问题。未来一段时间内，粮食安全概念应当向食物安全逐步转变，除了稻谷、小麦、玉米、大豆等粮食作物之外，也需要将肉、蛋、奶、菜、果等品类纳入考虑范围，在更广泛的基础上讨论数量安全和自给能力问题，力争实现主要食品供需动态平衡。

　　食品消费结构调整直接影响居民营养健康情况。总体而言，我国居民营养供给快速增长，蛋白质、脂肪与能量供给充足，动物蛋白供给明显增加，居民人均每日能量供给量达到3400千卡，能够满足居民营养需求。但“吃得好”并不等同于“吃得健康”，居民营养水平提升也引发了一系列问题。

　　首先是膳食结构不平衡，居民营养供给存在短板。当前我国居民精加工谷物食用多而全谷物与杂粮食用少，红肉食用多而白肉食用少，蛋类食用多而奶类食用少，油、盐、糖消费过多而各类维生素与钙、铁等微量元素摄入不足，居民营养过剩与营养缺乏问题同时存在，大量居民处于“隐性饥饿”状态。

　　其次是膳食结构不平衡导致肥胖与慢性病患病率增长。根据《中国居民膳食指南科学研究报告（2021）》的统计结果，我国18岁及以上居民超重或肥胖比例已经超过50%，6～17岁儿童青少年超重肥胖率已经达到19.0%，而超重肥胖是引发心血管疾病、糖尿病、高血压等慢性疾病的主要诱因之一。当前我国成人高血压患病率为27.5%，糖尿病患病率为11.9%，膳食结构变化对居民营养健康的影响不容忽视。

　　最后是城乡居民营养供给仍有差距，老龄人口的营养健康状况需要引起关注。农村居民肉类消费以红肉为主，维生素、钙等营养素供给水平相较于城镇更低。农村居民营养不良、贫血的发生率也高于城市地区，而农村居民对高血压问题的知晓率、控制率和治疗率均显著低于城市居民。当前我国老龄化程度不断加深，部分老龄人存在能量和蛋白质摄入不足，80岁以上高龄老年人贫血率达到10%，新冠疫情背景下，老年人营养不良问题仍需高度警惕。

　　需求端，首先，树立科学的膳食营养观，倡导均衡饮食结构。宣传低油、盐饮食与粗粮的营养健康作用，降低居民精粮消费倾向，控制钠盐与脂肪摄入。推广普及禽肉、水产等白肉的健康功效与营养价值，倡导居民使用白肉消费替代猪肉消费，促进肉类消费多元化，从饮食层面降低各类慢性疾病发病率，提升居民营养健康水平。其次，开展节粮动员，树立节粮减损意识，遏制饮食铺张攀比。厉行节约，倡导科学点餐，狠抓食堂浪费，持续关注外卖行业中的点餐过量和畜禽养殖过程中的饲料粮浪费问题，多渠道“堵漏”，通过“食”端的调整，实现“农”端的节粮减损目标，降低食品供给体系的压力。

　　供给端，首先，多渠道构建食品供给体系。以粮食为基础，在充分考虑自然环境承载力的基础上，通过设施农业、生物技术等手段，按照宜粮则粮、宜经则经、宜牧则牧、宜渔则渔、宜林则林的原则，向山水林田湖草沙要食物，充分利用广袤的国土资源，有效缓解我国人均耕地不足的窘境。其次，重点关注蛋白饲料粮的供给问题。发展低蛋白日粮技术，着重研发大豆蛋白替代产品，推动小品种氨基酸生产核心技术突破，加大对新型限制性氨基酸生产技术的支持，满足低蛋白日粮配制需求，适度降低饲料中豆粕等蛋白原料用量，逐步降低养殖行业对进口大豆蛋白的依赖。推广大豆玉米带状复植技术，努力实现“玉米不减产、多收一季豆”的政策目标。做好玉米大豆的协同发展的研判工作，尽可能提升我国的大豆自给能力。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）